Yeni tedavi tekniği akciğer fonksiyonunu arttıran kistik fibrozu tedavi etmek için üçlü ilaç kullanıyor!

Yıllar boyunca, bilim adamları çoğu kistik fibroz hastası için çalışan bir tedavi bulmak için çaba sarf etmiştir. Şimdi, hala test edilmekte olan iki yeni ilaç yaklaşımı umut veriyor.

Kistik fibrozis, CFTR olarak adlandırılan bir gendeki mutasyonlardan kaynaklanır. Bu mutasyonlar, vücudun ya CFTR olarak da adlandırılan bir proteinin kusurlu sürümlerini ya da hiç proteinin hiç birisini yapmadığı anlamına gelir. Yeni terapiler, altta yatan problemleri bir tür hatalı proteinle kısmen düzeltmek için çalışır.

Dört hafta boyunca alınan iki üçlü ilaç yaklaşımı, her biri en yaygın kistik fibrozise neden olan mutasyona sahip kişilerin akciğer fonksiyonlarını önemli ölçüde iyileştirdi. Hastalığı olanların yaklaşık yüzde 90’ı bu mutasyona sahiptir. İlaveten, ilaçlar tolere edilebilir yan etkilerle güvendiler, araştırmacılar New England Journal of Medicine’deki iki çalışmada çevrimiçi olarak 18 Ekim’de rapor verdi.

Devam eden test ve onay ile, üçlü ilaç kombinasyonu, kistik fibroz hastalarının büyük çoğunluğu için ilk kez etkili bir tedavi sağlayabilir.

Üçlü ilaç yaklaşımı, “Pulmoner fonksiyonda gerçekten güçlü bir iyileşme” üretti, bu oldukça şaşırtıcı.

ABD’de yaklaşık 30.000 kişiyi etkileyen kistik fibrozda, tam fonksiyonel CFTR proteininin eksikliği, vücutta sorunlara neden olmaktadır. Normalde, akciğerlerin hava yollarını ve diğer organları kaplayan hücrelerde bulunan protein, bir hücrenin zarında bir kanal görevi görür. Klorür iyonları olarak adlandırılan yüklü parçacıkların yanı sıra suya hücrelere ve dışarıya hareketi düzenler.

Fakat protein işe yaramadığında, akciğerler, istilacıları bakteriler gibi yakalayan yapışkan, kalın mukus ile tıkanır. Sonuç olarak, hastalar zamanla akciğerlere zarar veren ve sonuçta akciğer yetmezliğine yol açan kalıcı enfeksiyonlara sahiptir. Kistik fibrozlu kişilerin yaşam beklentileri, 30 yıldan 50 yıla kadar geniş bir yelpazede değişmektedir.

Yeni üçlü ilaç tedavisi, vücudun başka bir kusurlu CFTR proteini yapmasına neden olan daha nadir bir mutasyona sahip olan hastalar için 2012 yılında onaylanmış olan daha önceki bir ilacın, ivakaferin başarısı üzerine inşa edilmiştir.

En son yapılan iki klinik çalışmada, bir düzeltici olarak adlandırılan üçüncü ilaç, ivacaftor ve tezacaftor denilen başka bir düzeltici ilaca eklendi (her deneme, bu üçüncü ilacın farklı bir versiyonunu çalışmıştır). Araştırmacılar, üçlü ilaç tedavilerinin, plasebodakilerle karşılaştırıldığında akciğer fonksiyonunu iyileştirdiğini buldu. Ortalama olarak, tüm hastalar, bir saniyede yaklaşık olarak en fazla hangi havanın nefes alabileceğini ölçen bir solunum testine dayanarak normal olanın yaklaşık yüzde 60’ını oluşturan bir akciğer fonksiyonu ile çalışmaya başladı. Terapi alan hastaların akciğer fonksiyonu normalin yaklaşık yüzde 70 ila 74’üne çıkmıştır.

“Gördüğümüz en heyecan verici şey,” diyor, Denver’daki Ulusal Yahudi Sağlık Bakanlığı’ndan pulmonolog Jennifer Taylor-Cousar ve çalışmalardan birinin yardımcıları. Eğer ilaçlar klinik testin son aşamasından geçerse, “umarım kistik fibrozlu insanların yüzde 90’ı için hayat değiştirici olacaktır.”